12 月 11 日，法国临床阶段的微生态制药公司 MaaT Pharma（简称 MaaT）在第 63 届美国血液学年会上，公布了候选药物 MaaT013 在 2 期临床试验 HERACLES 研究和一项同情用药项目中治疗肠道相关急性移植物抗宿主病（Gastrointestinal，acute Graft-versus-Host-Disease，GI-aGvHD）的积极研究数据。

候选药物 MaaT013 是一种活菌灌肠制剂，内含高丰度和高多样性菌群。目前该药物已经被 FDA 和 EMA 授予了孤儿药资格。GI-aGVHD 是白血病患者在接受了异基因造血干细胞移植后发展成的一种严重自身免疫性疾病，包括糖皮质激素在内的多种治疗方案效果有限。

在 HERACLES 研究中，24 例类固醇耐药、疾病严重程度 3-4 级 GI-aGvHD 患者使用候选药物 MaaT013 作为二线治疗方案；在同情用药项目中，52 例类固醇依赖或类固醇耐药、疾病严重程度 2-4 级 GI-aGvHD 患者使用候选药物 MaaT013 进行治疗。

研究的初步评价终点为与胃肠道相关的客观缓解率（GI-ORR），包括完全缓解、非常好的部分缓解和部分缓解。次要评级终点为最佳 GI-ORR。临床获益指标为总生存期（OS）。

研究结果显示：第 28 天时，在 HERACLES 研究中有 38%（9/24）的患者达到了初步评价终点，同情用药项目中这一比例为 58%（30/52）；在 HERACLES 研究中有 54% （13/24）达到了次要评价终点，这一比例在同情用药项目中为 67%（35/52）。

此外，使用候选药物 MaaT013 的患者临床获益明显。在对治疗有响应的患者里，HERACLES 研究中有 44%的患者生存至第 12 个月，同情用药项目中这一数据为 59%。候选药物 MaaT013 在患者中也展现出了良好的耐受性。

MaaT 公司首席医学官 John Weinberg 对此研究结果表示：“我们认为重塑 GI-aGvHD 患者肠道菌群能使其临床获益，这一数据充分支持了我们的猜想。在开展3期临床试验上，目前我们已经收到了两个欧洲监管机构的积极反馈，我们将适时公布研究进展。”

参考资料：

https://www.maatpharma.com/maat-pharma-presents-promising-clinical-data-from-76-patients-with-acute-graft-vs-host-disease-treated-with-maat013-at-63rd-ash-annual-meeting/

作者 | Richard

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