3 月 31 日，领先的生物制药公司基石药业宣布，旗下用于治疗 PDGFRA 外显子 18 突变（含 PDGFRA D842V 突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumor，GIST）成人患者靶向药阿伐替尼片（商品名：泰吉华），获得中国国家药品监督管理局新药上市申请批准。

泰吉华成为中国首个获批的针对 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的精准治疗药物。

GIST 起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在 50 至 80 岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。在原发 GIST 中，约有 5％至 6％的病例是由 PDGFRA D842V 突变导致，这种突变是最常见的 PDGFRA  外显子18突变。

此次获批是基于一项开放标签、多中心的 1/2 期临床试验，泰吉华在携带 PDGFRA D842V 突变的 GIST 患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在 300mg 每日一次的剂量下，8 例携带 PDGFRA D842V 突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为 62.5%。

基石药业董事长江宁军博士表示：“泰吉华获批是对基石药业整个团队努力的充分肯定。我们感谢所有参与泰吉华临床研究的患者和研究者的付出和贡献，同时，也非常感谢国家药监局为泰吉华获批而开展的优先审评审批工作，我们将不遗余力地为全球癌症患者带来更多同类首创和同类最优的肿瘤治疗药物。”

参考资料：

https://www.cstonepharma.com/html/news/2868.html

作者 | Richard

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