帕比司他

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急性髓系白血病(AML)

HDACi能提高移植后血液肿瘤患者的生存期

① 这是一项开放标签、多中心的I／II期临床试验，评估AML或MDS患者在HSCT后长期预防性使用帕比司他的可行性和效果；② 共招募42名HSCT后患者（37AML+5MDS），I期的主要目的是判断最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLT），II期评估不同给药方案效果；③ 观察到5种DLT，包括乏力、结肠炎、恶心、腹泻、头痛。④ 截至目前中位随访22月，还无法得到中位OS和RFS，2年OS和PFS可能为81%和75%，与另外几个类似患者队列相比该研究预后更好。

急性髓系白血病(AML) 骨髓异常增生综合征（MDS）帕比司他异基因造血干细胞移植后维持治疗