IDH1抑制剂

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IDH1抑制剂

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IDH1抑制剂用于胆管癌：疾病控制率61%

① AG-120是mIDH1的口服抑制剂——一种识别新靶点的全新化合物；② 截止2016年12月16日，共73例胆管癌患者参与实验，25例剂量递增，49例剂量扩充（一期临床实验）；③ 无剂量限制性毒性，相关AE（≥5%）：疲劳（21%），恶心（18%），呕吐（12%），腹泻（10%）、食欲下降（8%），味觉障碍（5%）、QT间期延长（5%）；④ 72例可评价，4例PR，40例SD，PFS为6个月（4%），8例已使用AG-120治疗超1年；⑤ AG-120具有良好的安全性，并可长期稳定病情。

IDH1抑制剂抗肿瘤胆管癌突变酶