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慢病毒载体
文章数:2篇
基因治疗
NEJM:基因治疗+白消安,可有效治疗婴幼儿的SCID-X1
New England Journal of Medicine上发表的一项临床试验结果,在X染色体连锁重度联合免疫缺陷病婴幼儿患者中,联合慢病毒基因治疗及低剂量白消安可有效地恢复患者的免疫细胞数量及免疫功能。
基因治疗
基因治疗
慢病毒载体
X染色体连锁重度联合免疫缺陷病
临床试验
复发/难治性多发性骨髓瘤
靶向BCMA的CAR-T治疗多发性骨髓瘤:有效率100%
① 设计二代CAR结构,靶向B细胞成熟抗原(BCMA)以使T细胞重新作用于MM,bb2121包含自体移植T细胞,转导编码包含抗BCMA scFv、4-1BB共刺激模体符和CD3-ζ T细胞活化结构域的新型CAR的慢病毒载体;② ≥3线以上复发/难治性MM,浆细胞BCMA表达≥50%,剂量水平分别为5、15、45、80 和120 x 10^7 CAR+ T细胞;③ 无剂量限制性毒性和2度以上神经毒性或细胞因子释放综合征(CRS),6例可评价患者的客观缓解率(ORR)为100%,2 例sCRs,6个月时持续有效。
复发/难治性多发性骨髓瘤
CAR T细胞治疗
B细胞成熟抗原(BCMA)
自体移植T细胞
4-1BB共刺激模体符