12 月21 日，商业化阶段的生物制药公司 Deciphera Pharmaceuticals（简称 Deciphera）宣布，英国药品与健康产品管理局（MHRA）批准了QINLOCK（中文名：擎乐）治疗接受了三种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumor，GIST）成人患者。 

GIST 是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在 50 至 80 岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。 

QINLOCK 是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环，从而广泛抑制 KIT 和 PDGFRα 突变激酶。

该药物已经在美国、加拿大、澳大利亚等地获批用于治疗晚期 GIST 患者。今年 3 月份，国家药品监督管理局和香港卫生署也批准了该治疗方案。 9 月份，欧洲药品管理局也为 QINLOCK 在欧盟的上市出具了积极审查意见。

此英国获批上市也是基于 QINLOCK 的 3 期临床 INVICTUS 研究和 1期临床试验安全性研究。

在 INVICTUS 研究中， QINLOCK 组患者的中位疾病无进展生存期为 6.3 个月而安慰剂组为 1 个月，QINLOCK 能使疾病进展或死亡风险降低 85%（HR:0.15， P<0.0001）。在次要评价终点上，QINLOCK 组患者的中位总生存期为 15.1 个月而安慰剂组为 6.3 个月，QINLOCK 能使死亡风险降低 64%（HR:0.36）。

Deciphera 公司首席执行官 Steve Hoerter 表示：“对于想寻求新治疗方案的英国晚期GIST患者来说，这次获批无疑是一项重要的里程碑事件。QINLOCK 将在英国成为治疗GIST的四线标准治疗方案。” 

参考资料：

https://investors.deciphera.com/news-releases/news-release-details/deciphera-announces-approval-qinlockr-united-kingdom-treatment

作者 | Richard

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