IDH抑制剂相关性分化综合征

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IDH抑制剂相关性分化综合征

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复发性或难治性急性髓性白血病(R/R AML)

IDH2抑制剂治疗复发难治的AML：有效率40.3%

① 8-15% AML患者发生复发性异柠檬酸脱氢酶2突变（mIDH2），mIDH2蛋白合成2-羟戊二酸（2HG），引起DNA和组蛋白超甲基化，阻断骨髓分化，Enasidenib为口服的、选择性mIDH2蛋白小分子抑制剂；② 113例患者参加剂量递增研究，未达到MTD，选择100 mg QD Enasidenib进行扩展期研究，计126例患者参与；③ 3-4度药物相关AEs为间接胆红素升高（12%）、IDH抑制剂相关性分化综合征（7%）；④ R/R AML患者，客观缓解率（ORR） 40.3%，中位总体生存期（OS）9.3个月。

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