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急性髓系白血病

AML基因重编辑与多能性

① 采用有效的优化重新编辑方法，重新编辑携带白血病基因组异常的AML细胞为罕见事件，例外是新发混合性白血病（MLL）突变，可被重新编辑，在体外模拟药物疗效；② 与避免基因组异常的造血干细胞不同，AML细胞携带驱动性基因突变，耐受重新编辑；③ AML细胞中表达MLL融合蛋白，不能促进成功进行重新编辑，可持续选择患者来源细胞避免AML患者特异性异常；④ 大部分转化的AML患者细胞中存在非预期的阻断多能性获得的因素，可作为AML的模型。

急性髓系白血病诱导性多能干细胞混合性白血病重新编辑 Acute Myeloid Leukemia