遗传性酪氨酸血症

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遗传性酪氨酸血症

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陈鹏+龚伟+陈烨：用工程菌改善遗传性酪氨酸血症I型

遗传性酪氨酸血症I型(HT1)是一种常染色体隐形遗传病，酪氨酸代谢发生障碍，临床上主要表现为严重的肝、肾损，甚至肝癌。近期南方医科大学陈鹏、龚伟和陈烨作为共同通讯作者在Journal of Hepatology发表了一项研究成果，本研究构建了一种工程细菌（EcN-HT），旨在为治疗HT1提供一种潜在的替代方法。实验证明工程活菌EcN-HT可以促进酪氨酸分解，减少有毒酪氨酸副产物的积累，并保护Fah敲除小鼠免受致命的肝损伤。这些发现表明，能够降解肠道中酪氨酸的工程生物活药可能是预防HT1致死性肝损伤以及减轻其相关病理的一种可行且安全的策略。

工程菌遗传性酪氨酸血症